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MARINA CAVAZZANA de biothérapie de l’hôpital
Professeure d’hématologie Necker-Enfants malades,
à l’Université Paris-Descartes, Assistance Publique-
cheffe du département de biothérapie Hôpitaux de Paris (AP-HP)
et du centre d’investigation clinique

Médecine personnalisée, solutions thérapeutiques totalement innovantes :
les biothérapies ouvrent le champ des possibles en oncologie, immunologie,
virologie et dans la prise en charge des maladies rares. Les cellules sanguines,
mais aussi la moelle osseuse, deviennent une matière première essentielle
pour réparer les dysfonctionnements du corps humain.

PROPOS RECUEILLIS PAR LAURENCE MAUDUIT

Dans quelles pathologies la correction de prévenir la survenue de manifestations et de
des cellules malades est désormais possible ? complications graves de cette pathologie, la plus fré-
En étant capable de récolter et d’isoler les cellules quente des maladies génétiques. Nous accélérons les 50 %
souches à l’origine du renouvellement des cellules qui recherches pour que ces nouvelles solutions profitent
circulent dans le sang, on peut aujourd’hui parvenir à plus de patients atteints d’autres pathologies.
à corriger ces cellules malades. Cela transforme le Que conseillez-vous aux cliniciens ? des
schéma thérapeutique de maladies géné- Ces solutions existent et les progrès sont médicaments en
tiques comme les anémies chroniques rapides, mais il nous manque pas mal
telles que la drépanocytose . Ce de choses pour que cela se généralise développement
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prélèvement des cellules souches et devienne encore plus efficace sont des
de la moelle osseuse, capables « Nous savons déjà pour tous les patients traités. Nous biothérapies
d’engendrer l’ensemble des corriger un grand avons besoin de ressources finan-
lignées cellulaires présentes cières pour produire les vecteurs
dans le sang, offre de multiples nombre de maladies viraux dont on a besoin pour 80
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perspectives aujourd’hui. génétiques. » corriger toutes les cellules. Mon
À quoi aboutit cette équipe qui dispose des technolo-
réparation génétique ? gies les plus pointues s’appuie aussi
Avant de les réinjecter aux patients, sur un réseau pluridisciplinaire de pathologies
un gène fonctionnel est introduit chercheurs et de médecins. J’invite d’ail- graves déjà
dans ces cellules pour suppléer le gène leurs les jeunes médecins à compléter leur
déficient. Cette approche nous permet formation avec des thèses de sciences pour mieux prises en charge
désormais de guérir des enfants atteints de comprendre les outils à leur disposition. Cela
deux formes d’anémie d’origine génétique comme peut leur faciliter la tâche pour bien savoir les
la drépanocytose et la bêta-thalassémie . Les malades utiliser. Il nous revient de tout mettre en place 2 Maladie due à une
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traités par la thérapie génique produisent désormais pour proposer un jour ces thérapeutiques à grande anomalie génétique
de l’hémoglobine en qualité suffisante et n’ont donc échelle. Aujourd’hui chaque essai clinique ne traite de l'hémoglobine.
Molécule d'ADN
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plus besoin d’être transfusés. Ceci nous permet de que quelques dizaines de patients, alors que cela peut contenant un gène
corriger un grand nombre de maladies génétiques, concerner des millions de personnes. d'in térêt (ou une
en agissant sur les globules blancs ou rouges selon construction génétique
1 Maladie génétique héréditaire touchant les globules rouges d'intérêt) qui va être
leur pathologie. La généralisation, par exemple, du (ou hématies). Elle est caractérisée par une anomalie de délivrée dans les
dépistage néonatal de la drépanocytose permettrait l'hémoglobine, principale protéine du globule rouge. cellules hôtes visées.

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> Le magazine qui prend soin de votre avenir n 220 • juin 2022 • 7